粘多糖贮积症Ⅰ型特效药--艾而赞于2020年6月3日在中国获批，期盼多年已久的患病群众终于有药可用了。
然而患同样疾病的小猫小狗，却无法度过生命的寒冬......
❂ 粘多糖何许“人”也？
粘（黏）多糖是维持机体健康的重要成分，它们的分解主要依赖细胞中的溶酶体（垃圾处理站）中的酶，若粘多糖不能及时被分解掉，它们就会堆积在细胞内，使细胞越来越大，渐渐地组织、器官也随之肿大，形成了这项严重的代谢疾病。
为什么会“缺人”呢？
基因突变导致了某些功能性蛋白无法正常合成，进而影响了生命过程。MPS（粘多糖贮积症）正是这样：多个基因（IDUA、ARSB、GUSB等）突变，对应不同的基因突变，MPS也被分为了多种类型：Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ、Ⅵ、Ⅶ、Ⅸ，也有着不同的遗传方式：常染色体隐性和常染色体显性。
❂ 患病的它会有怎样的症状呢？
这个病在猫咪和狗狗中的表现一样吗？
MPS在猫狗中略有不同，猫常见为Ⅰ/Ⅵ/Ⅶ型，狗则为Ⅰ/ⅢA/Ⅵ/Ⅶ型，症状几乎相同，只是在发病年龄上略有不同：猫大约是6-8周大，8月大出现四肢瘫痪；患病狗约为：Ⅰ-5月大，ⅢA-3岁，Ⅶ-1月大。
它们的存活寿命在2-6岁不等（不排除其他严重、轻度症状的早夭和长寿者），但他们患病的每一天都是煎熬。
作为患宠的主人，在诊断上您可以帮上什么忙？
提供患宠的上三代信息，包括身体状况、品种信息（非必要）；提供患宠发病时的症状、用药历史。
之后医生会通过近乎全面的物理、生化检测（尿检、全血细胞计数、溶酶体酶水平检测等）进行诊断。
❂ 治疗起来很贵吗？
讲了这么多，大家应该晓得MPS是一种非常严重的遗传疾病，若要根治不是改变基因，就是用别“人”的基因，必定价格不菲。
研究表明造血干细胞移植（HSCT）和基因治疗是非常有潜力的治疗方式，要在低年龄开始，但伴随着手术生命危险，预后易受感染，老年多病；酶替代疗法对猫咪有效。但他们的共同特点是--贵！昂贵！
还有更令人悲伤的是，即便有以上方法可以治疗，预后能健康生存者寥寥无几，因此目前国内外都尚无完善的治疗方案。
为了延缓患宠的病痛，建议喂软食，避免受伤。
除此之外，拥有以下品种猫犬的各位需要格外关注，因为该病在它们中有着较高的发病率：
暹罗猫、塞舌尔猫、东方短毛猫、彼得秃猫（上图）、巴厘猫、东奇尼猫、泰国欧贸、爪哇猫、夏特尔猫、奥西猫；
拉布拉多寻回犬、腊肠犬、威尔士柯基犬、普罗特猎犬、德国牧羊犬（上图）、贵宾犬、罗特韦尔犬等，也不排除其他猫犬患病。
❂ 怎样做有效的预防呢？
因为粘多糖贮积症几乎无药可治，而患病的宠物最终也会因为各脏器的严重损害，生活质量变差，最终不堪忍受只能。。。（安乐死）。
若想宠物不再承受这样的痛苦，预防无疑是最优解。
除了定期体检，及时发现外，基因检测可以起到预警的作用。
若您的宠物经检测为携带者，建议您对宠物进行绝育，避免该基因突变的遗传。
若您执意繁育，请谨慎选择配种个体，（通过基因检测为）非携带个体最好，其次是携带者（后代会有25%~75%的概率患病）。
若宠物是意外怀孕，请及时联系医生，遵照医嘱进行绝育，或者在幼崽降生后及时进行检测，包括健康性检测，以及基因检测，及时发现幼崽是否患病，以便及时干预。
若您的宠物基因检测为高风险个体，请及时就医，实时掌握宠物的疾病发展状况，以便及时干预。同时绝育也是极为必要的。（狗子：我不想听这句）
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铲屎官，我这辈子的快乐就靠你了
